Studie: Alle 12 Patienten ohne gespritztes Insulin

Die Studie wird von Breakthrough T1D finanziert, wie aus einer Mitteilung der Organisation vom 21. Oktober 2026 hervorgeht. Laut der Mitteilung sind zudem drei weitere Personen in die Studie aufgenommen. Laut derselben Mitteilung habe die erste eingeschlossene Person der neuen Studie für Menschen mit Typ-1-Diabetes und chronischer Nierenerkrankung ihr Transplantat bereits erhalten.

Die seit 2024 laufende Pilotstudie wird am Standort Chicago laut dem Studienregister von ClinicalTrials.gov von Piotr Witkowski geleitet, der laut einem Interview mit HCPLive als Professor für Chirurgie am Transplantation Institute der University of Chicago tätig ist. Eingeschlossen werden Erwachsene zwischen 18 und 65 Jahren, die in den zwölf Monaten vor dem Screening mindestens drei ungeklärte schwere Unterzuckerungen erlebt hatten, die nicht auf eine ausgelassene Mahlzeit oder einen Dosierungsfehler zurückgingen. Diese Gruppe ist klein, aber stark betroffen: Laut einer Übersichtsarbeit von Tondin und Lanzoni erleben etwa 6 Prozent der Menschen mit Typ-1-Diabetes wiederkehrende schwere Unterzuckerungen mit eingeschränkter Wahrnehmung, ein Zustand, der unmittelbar lebensbedrohlich sein kann.

Wie das Verfahren funktioniert

Bei der Transplantation werden Inselzellen aus der Bauchspeicheldrüse eines verstorbenen Organspenders über einen Katheter in die Pfortader der Leber des Empfängers eingebracht, wo sie Insulin produzieren sollen. Calcineurininhibitoren können laut der Studienbeschreibung die frisch transplantierten Zellen selbst schädigen. Die Chicagoer Studie testet deshalb stattdessen den Antikörper tegoprubart, der die Bindung des Moleküls CD40L an seinen Rezeptor CD40 blockieren und so eine Abstoßung verhindern soll, ohne die Inselzellen zu schädigen.

Erste Erfolge und Zwischenergebnisse

Bereits im Oktober 2024 hatten die ersten beiden Teilnehmenden Insulinunabhängigkeit und einen normalen HbA1c erreicht, wie Good Morning America über in Boston vorgestellte Daten berichtete; Studienteilnehmer Daniel Gilada sagte damals, er habe sich seit 19 Jahren nicht mehr so normal gefühlt. Am 9. Dezember 2025 meldete Breakthrough T1D vorläufige Daten zu sechs Teilnehmenden: Alle sechs hätten nach einer oder zwei Transplantationen Insulinunabhängigkeit erreicht und beibehalten. Bis März 2026 war die Kohorte auf zwölf Erwachsene mit einer medianen Diabetesdauer von rund 33 Jahren angewachsen; zehn von ihnen hatten die Transplantation zu diesem Zeitpunkt vor mehr als vier Wochen erhalten; alle zehn waren insulinunabhängig mit einem mittleren HbA1c von rund 5,35 Prozent. Eledon Pharmaceuticals berichtete in einer eigenen Mitteilung vom 16. März 2026 zudem, es seien keine Abstoßungsepisoden und keine neu aufgetretenen donorspezifischen HLA-Antikörper aufgetreten. Im Juni 2026 wurden auf den 86. Scientific Sessions der American Diabetes Association Ergebnisse vorgestellt, wonach laut Well by Messer inzwischen alle zwölf Teilnehmenden insulinunabhängig waren und einen HbA1c unter 6,5 Prozent erreicht hatten, gegenüber rund 8,0 Prozent vor der Transplantation.

Die Funktion der Transplantate blieb dabei bei einer medianen Nachbeobachtung von acht und einer maximalen von 22 Monaten stabil. Well by Messer ordnete diesen Stand im August 2026 als kleine, nicht randomisierte Pilotstudie ohne Kontrollgruppe ein und sprach von einem frühen, ermutigenden Signal, nicht von einem Nachweis im größeren Maßstab. Vorgestellt wurden zuvor bereits frühere Daten auf der Konferenz Advanced Technologies and Treatments for Diabetes in Barcelona im März 2026. Mitzubedenken ist außerdem, dass Breakthrough T1D die Studie fördert und Eledon zugleich als Portfoliounternehmen des T1D Fund führt; für die neue Studie zu chronischer Nierenerkrankung sagte die Organisation der University of Chicago 8,5 Millionen Dollar zu. Nach der Transplantation bleibt zudem eine immunsuppressive Behandlung nötig, wie Witkowski im März 2026 gegenüber HCPLive bestätigte: Patienten müssten auch nach dem Eingriff weiterhin ein Medikament gegen Abstoßung einnehmen.

Warum Menschen mit Typ-1-Diabetes und zu niedriger Nierenfunktion bislang ausgeschlossen waren

Menschen mit Typ-1-Diabetes und eingeschränkter Nierenfunktion blieben bislang von Inselzelltransplantationsstudien ausgeschlossen, weil die bisher nötige Immunsuppression die Nieren zusätzlich schädigen konnte, erklärte Breakthrough T1D in einer weiteren Mitteilung vom 21. Oktober 2026. Die neue, multizentrische Studie an der University of Chicago und der University of Miami nimmt bis zu zehn Teilnehmende zwischen 18 und 70 Jahren auf, deren Typ-1-Diabetes seit mehr als fünf Jahren besteht und vor dem 40. Lebensjahr begonnen hat, mit chronischer Nierenerkrankung im Stadium 1, 2 oder 3a sowie eingeschränkter Hypoglykämiewahrnehmung. Witkowski erklärte dazu, er hoffe, durch den Ersatz von tacrolimus durch tegoprubart sowohl die transplantierten Inselzellen als auch die Nierenfunktion der Patienten zu schützen und zu zeigen, dass mehr Menschen mit Typ-1-Diabetes sicher von der Therapie profitieren könnten. Laut Breakthrough T1D erhalten die Teilnehmenden tegoprubart zusätzlich zu einem weiteren, calcineurininhibitorfreien Immunsuppressionsschema. Ein Jahr nach der Transplantation sollen die Forschenden unter anderem erfassen, wie viele Teilnehmende unabhängig von Insulintherapie sind, einen HbA1c unter 7 Prozent erreichen und keine schweren Unterzuckerungen mehr erleben.

Frühere Inselzellstudien und die Entwicklung von Tegoprubart

Eine frühere internationale Studie zum sogenannten Edmonton-Protokoll, das James Shapiro im Jahr 2000 einführte, erreichte laut der Übersichtsarbeit von Tondin und Lanzoni folgende Werte: 44 Prozent der Teilnehmenden erreichten nach einem Jahr Insulinunabhängigkeit; nach zwei Jahren waren es noch 31 Prozent, verteilt auf neun internationale Zentren. Eine vom NIH unterstützte Phase-3-Studie zur Inselzelltransplantation war laut Studienpublikation einarmig angelegt, ohne parallele Kontrollgruppe mit intensiver Insulintherapie. Auch die Wirkstoffentwicklung selbst verlief nicht geradlinig: Frühere, gegen CD40L gerichtete Antikörper verhinderten in Versuchen mit nichtmenschlichen Primaten laut Anwar et al. zwar wirksam eine Transplantatabstoßung, die klinische Entwicklung wurde jedoch wegen thromboembolischer Komplikationen gestoppt, bevor Tegoprubart gezielt so verändert wurde, dass es weniger an Blutplättchen bindet.

Zulassung, Regulierung und Zugang

Tegoprubart und die in dieser Studie verwendeten menschlichen Inselzellen gelten laut Studienregister in den USA als nicht zugelassen. Zugelassen ist bislang Lantidra, ein anderes Präparat aus Inselzellen verstorbener Spender, das die FDA laut einer Mitteilung im Federal Register als biologisches Arzneimittel nach Section 351 des Public Health Service Act führt und das ebenfalls begleitende Immunsuppression voraussetzt. Das US-Gesundheitsministerium prüft derzeit, ob unveränderte Inselzellen verstorbener Spender künftig stattdessen als Organe eingestuft werden könnten, was die Zuständigkeit von der FDA auf die Transplantationsbehörde HRSA verschieben würde; eine Entscheidung ist damit noch nicht gefallen. Stellungnahmen zu diesem Vorschlag können noch bis zum 9. November 2026 eingereicht werden. Witkowski forderte im März 2026 im Namen der Transplantationsgemeinschaft eine Aktualisierung der Regulierung, um mehr Patienten helfen zu können; Eledon-Chef David-Alexandre Gros kündigte an, noch im selben Jahr mit der FDA über einen Weg zur Vermarktung von Tegoprubart sprechen zu wollen. Die gesetzliche Pflicht zur Kostenübernahme durch CMS bleibt bislang auf im Rahmen einer NIH-geförderten klinischen Studie durchgeführte Inselzelltransplantationen beschränkt. Die Verfügbarkeit von Spenderbauchspeicheldrüsen begrenzt ohnehin, wie viele Menschen das Verfahren erreichen könnte.