Erster Patient in CAR-T-Studie KOALA behandelt

Nach Angaben von HaemaLogiX läuft die Phase-1-Studie KOALA mit der CAR-T-Zelltherapie KMCAR am Peter MacCallum Cancer Centre in Melbourne. Nach der ersten Infusion habe der Patient die Behandlung gut vertragen, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse seien nicht aufgetreten, erklärte das Unternehmen. Die Studie richtet sich laut Studienregister an Patienten mit kappa-restringiertem, rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom und nachgewiesenem KMA auf der Oberfläche von Knochenmark-Plasmazellen.

Wie die Therapie wirken soll

Bei einer CAR-T-Zelltherapie werden laut PharmaTimes T-Zellen des Patienten entnommen, verändert und wieder in den Körper infundiert, damit sie Krebszellen angreifen. Für KMCAR werden dafür T-Zellen aus dem Blut des Patienten gewonnen und so programmiert, dass sie das Kappa-Myelom-Antigen erkennen, einen Rezeptor, der laut HaemaLogiX nur auf Myelomzellen vom Kappa-Typ vorkommt und auf gesunden Immunzellen fehlt. Vor der CAR-T-Infusion ist laut Studienregister eine lymphozytendepletierende Konditionierungschemotherapie vorgesehen. Anders als BCMA-gerichtete CAR-T-Therapien zielt KMCAR damit laut Targeted Oncology nicht auf das Antigen BCMA, das auch auf gesunden Plasmazellen vorkommt, sondern auf ein Ziel, das laut Unternehmensangaben ausschließlich auf Myelomzellen vom Kappa-Typ sitzt.

Multiples Myelom ist ein Blutkrebs, der von Plasmazellen im Knochenmark ausgeht; trotz Fortschritten in der Behandlung erleiden die meisten Patienten laut HaemaLogiX schließlich einen Rückfall und werden gegenüber verfügbaren Therapien resistent. Weltweit erkrankten nach den von HaemaLogiX angeführten WHO/Globocan-Schätzungen für 2022 jährlich etwa 188.000 Menschen neu an Multiplem Myelom und rund 543.000 lebten mit der Diagnose; laut einem Bericht von BioPharm International sterben 42 Prozent der Patienten binnen fünf Jahren nach der Diagnose. Nach Darstellung von Targeted Oncology bergen bisher zugelassene, gegen BCMA gerichtete CAR-T-Therapien das Risiko einer Verminderung gesunder, Immunglobuline produzierender Plasmazellen, was die Anfälligkeit für schwere Infektionen wie Lungenentzündung erhöhe.

Was die Meldung zeigt und was offen bleibt

Vorausgegangen war eine im März 2026 erteilte Genehmigung der australischen Arzneimittelbehörde TGA für die klinische Prüfung, wie HaemaLogiX und das Peter MacCallum Cancer Centre mitteilten; das Ethikgenehmigungsverfahren lief damals laut HaemaLogiX noch. Im Mai 2026 öffnete die Studie für die Patientenaufnahme. Cell Therapies Pty Ltd, ein mit dem Zentrum verbundenes und von der TGA lizenziertes GMP-Unternehmen, stellte die KMCAR-T-Zellen her. KOALA ist als sequenzielle, unverblindete Phase-1-Studie mit einer geschätzten Teilnehmerzahl von 12 Patienten angelegt. Ein zweiter Patient war nach Angaben von HaemaLogiX bereits in die Studie aufgenommen und sollte mit einer höheren Dosis behandelt werden. Der Fachdienst Morning Glory Sciences wies darauf hin, dass es sich um die erste Anwendung am Menschen gegen ein Ziel handle, das weder BCMA noch GPRC5D sei, bei einer insgesamt auf 12 Patienten angelegten Studie.

Im Vergleich: Wo CAR-T-Therapien bisher ansetzen

KMCAR geht auf die unternehmenseigene Antikörpertechnologie KappaMab zurück, die laut HaemaLogiX in klinischen Studien der Phasen 1, 2a und 2b mit einem günstigen Sicherheitsprofil und anhaltenden Patientenreaktionen untersucht wurde. Die CAR-T-Zelltherapie selbst wurde zuvor in präklinischen Versuchen in Tiermodellen des Multiplen Myeloms getestet, die laut HaemaLogiX eine spezifische und anhaltende Abtötung KMA-positiver Tumorzellen gegenüber einer Negativkontrolle zeigten. Erfahrung mit CAR-T-Therapien bei Multiplem Myelom gibt es bereits für gegen BCMA gerichtete Präparate, die laut HaemaLogiX hohe Ansprechraten bei stark vorbehandelten Patienten erzielen, zugleich aber schützende Immunzellen schädigen und das Infektionsrisiko erhöhen.

Was die Studie noch zeigen soll

Für KOALA sind laut Targeted Oncology schätzungsweise 12 Teilnehmer vorgesehen; laut Studienregister wurde der Studienbeginn auf Mai 2026 geschätzt, der primäre Abschluss auf September 2028 und der Studienabschluss auf Januar 2030. Als primäre Endpunkte gelten laut Studienregister die Sicherheit einschließlich der maximal tolerierten Dosis sowie die Herstellbarkeit eines geeigneten PMCC-COE-KMA-Produkts; als sekundäre Endpunkte sind unter anderem die objektive Ansprechrate, das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben vorgesehen. Die von HaemaLogiX erhoffte Schonung des Immunsystems könnte nach Worten von Professor Simon Harrison, Direktor des Centre of Excellence in Cellular Immunotherapy am Peter Mac, ein wichtiger Fortschritt für die Behandlung des Multiplen Myeloms sein, wenn klinische Studien diese möglichen Vorteile bestätigen.