Kresladi heilt seltene Immunerkrankung bei Kindern

Bei einer der tödlichsten seltenen Kinderkrankheiten gibt es erstmals eine heilende Behandlung. Die US-Arzneimittelbehörde FDA ließ am 26. März 2026 das Gentherapeutikum Kresladi für Kinder mit schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz Typ I zu. In einer Phase-1/2-Studie überlebten alle neun behandelten Kinder die ersten zwölf Monate ohne Rückfälle, die meisten werden seither dauerhaft beobachtet.

Eine Krankheit, die kaum jemand kennt

LAD-1 ist eine angeborene Immunschwäche, die weltweit schätzungsweise eine von einer Million Personen trifft. In den USA kommen jährlich etwa 25 neue Fälle hinzu. Ursache sind Mutationen im ITGB2-Gen, das die Bauanleitung für die Oberflächenproteine CD18 und CD11a trägt. Diese Proteine ermöglichen es weißen Blutkörperchen, aus dem Blutkreislauf ins Gewebe zu wandern und Infektionen zu bekämpfen. Fehlen sie, sind Betroffene von Geburt an schutzlos gegenüber bakteriellen und pilzlichen Infektionen.

Ohne Behandlung überleben die meisten Kinder mit der schweren Form des Leidens das erste Lebensjahrzehnt nicht. Die bisherige Standardtherapie war eine Stammzelltransplantation von einem HLA-kompatiblen Geschwisterspender. Den gibt es aber in den meisten Fällen nicht. Genau für diese Kinder ohne passenden Spender wurde Kresladi entwickelt.

Wie Kresladi wirkt

Der Wirkstoff trägt den vollständigen Namen Marnetegragene Autotemcel. Das Verfahren ist eine sogenannte autologe Therapie: Den Patienten werden zunächst hämatopoetische Stammzellen aus dem eigenen Knochenmark entnommen. Diese Zellen werden im Labor genetisch korrigiert, indem eine funktionsfähige Kopie des ITGB2-Gens eingeschleust wird. Anschließend erhalten die Kinder ihre eigenen korrigierten Zellen als einmalige Infusion zurück.

Der wichtigste Vorteil gegenüber einer herkömmlichen Transplantation: Weil es körpereigene Zellen sind, entfällt das Risiko einer schwerwiegenden Abstoßungsreaktion. Bisherige Langzeitdaten zeigen, dass die genetische Korrektur mindestens 36 Monate anhält. Bei allen behandelten Patienten wurden normale CD18- und CD11a-Werte im Blut gemessen, chronische Hautläsionen heilten nach der Behandlung ab.

Was die klinischen Daten zeigen

Die Zulassung durch die FDA stützt sich auf eine internationale Phase-1/2-Studie. Die Überlebensrate aller eingeschlossenen Patienten nach mindestens zwölf Monaten Nachbeobachtung betrug 100 Prozent. Zum Vergleich: Bei Kindern ohne geeigneten Spender, die konventionell behandelt wurden, lag die Überlebensrate bei der schweren Form historisch bei rund 50 Prozent. Die FDA erteilte die Zulassung im beschleunigten Accelerated-Approval-Verfahren, das für schwere Erkrankungen ohne ausreichende Behandlungsalternativen vorgesehen ist.

Entwickelt wurde Kresladi von Rocket Pharmaceuticals, einem auf Gentherapien spezialisierten Unternehmen aus New York. Der Preis für das Präparat ist noch nicht öffentlich bekannt. Ähnliche Gentherapien für seltene Erkrankungen kosten in den USA häufig zwischen einer und drei Millionen Dollar pro Behandlung.

Ein Modell für andere seltene Erkrankungen

LAD-1 ist nach Adenosindeaminase-Mangel und dem sogenannten Blase-Baby-Syndrom erst das dritte primäre Immundefizit, für das eine Gentherapie behördlich zugelassen wurde. Forscher sehen das Verfahren als Blaupause für andere monogenetische Erkrankungen, also Leiden, bei denen ein einzelnes fehlerhaftes Gen die Ursache ist. Es gibt nach Schätzungen der WHO weltweit rund 7.000 solcher seltenen Erkrankungen, für die meisten existiert keine kurative Behandlung.

Das Grundprinzip der Zulassung gilt auch für andere seltene pädiatrische Erkrankungen: Wenn in einer kleinen Patientengruppe ein eindeutiges Signal gemessen wird und keine Alternative existiert, ermöglicht das Accelerated-Approval-Verfahren der FDA eine Zulassung auch bei begrenzter Datenmenge.

Ausblick

Rocket Pharmaceuticals hat angekündigt, eine Registerstudie zu starten, die alle mit Kresladi behandelten Patienten langfristig beobachtet. Die Europäische Arzneimittelagentur EMA prüft derzeit einen Zulassungsantrag für den europäischen Markt. Ein Zulassungsdatum in der EU steht noch nicht fest. In welchen Behandlungszentren das Medikament zunächst verfügbar sein wird, entscheidet Rocket Pharmaceuticals gemeinsam mit den Kliniken, die patientenindividuelle Herstellung durchführen können.