uniQure: Signifikante Dreijahresdaten bei 15 Hochdosis-Patienten
Quellen (6)
- Huntington’s Disease | Programs & Pipeline | uniQureuniqure.com
- AMT-130 at Four Years: Hopeful Signs, Complex Controls – HDBuzzen.hdbuzz.net
- Mixed results from Huntington's gene therapy trial after four years | PETprogress.org.uk
- UniQure's gene therapy slows Huntington's progression after 4 years | STATstatnews.com
- ClinicalTrials.gov: Safety and Proof-of-Concept Study With AMT-130 in Adults With Early Manifest Huntington's Disease (NCT04120493)clinicaltrials.gov
- ClinicalTrials.gov: Safety and Efficacy of AMT-130 in European Adults With Early Manifest Huntington's Disease (NCT05243017)clinicaltrials.gov
Huntington ist eine erbliche, bislang unheilbare Nervenkrankheit, von der laut uniQure in den USA, Europa und Großbritannien rund 75.000 Menschen betroffen sind; wirksame Therapien gegen den Krankheitsverlauf gibt es nach Angaben des Unternehmens bislang nicht. Nach Angaben des Fachdiensts HDBuzz teilte das Unternehmen am 2. September 2026 mit, bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungsantrag eingereicht zu haben.
Erweiterte Dreijahresdaten zeigen deutliche Verlangsamung
Nach einer von uniQure veröffentlichten erweiterten Dreijahresanalyse verlangsamte sich die Krankheitsprogression bei 15 Patienten mit hoher Dosis gegenüber passenden Kontrollpersonen ohne diese Behandlung um 80 Prozent anhand des Summenwerts cUHDRS und um 67 Prozent anhand der Alltagsfunktion TFC, beide Werte statistisch signifikant, wie das Fachmedium PET am 12. Oktober 2026 berichtete.
Vier Jahre nach der Behandlung: ein schwächeres Signal
Ende September meldete der Branchendienst STAT, dass eine neue Analyse bei hoher Dosis nach vier Jahren eine Verlangsamung der Huntington-Progression um 44 Prozent gegenüber einer externen Kontrollgruppe aus einer Natural-History-Studie zeigte; der Unterschied war statistisch nicht signifikant. Der Fachdienst HDBuzz mahnte wegen der kleinen Gruppe von zwölf über vier Jahre nachbeobachteten Personen zur vorsichtigen Interpretation dieses Werts. Die Hochdosisgruppe schnitt dabei besser ab als die ebenso große Niedrigdosisgruppe, was auf eine Dosisabhängigkeit hindeutet. Bei der Alltagsfunktion TFC verlangsamte sich der Rückgang in der Hochdosisgruppe gegenüber einer Kontrollgruppe signifikant um 61 Prozent. Bei Bewegungssymptomen und einem Denktest schien AMT-130 dagegen die Veränderungen gegenüber der Kontrollgruppe nicht zu verlangsamen, während ein Lese- und Denktest eine starke Verlangsamung erkennen ließ. Der Biomarker Neurofilament-Light stieg bei den Hochdosis-Patienten über vier Jahre nur um 4 Prozent, während er bei fortschreitender Huntington-Krankheit normalerweise jährlich um 10 bis 15 Prozent zunimmt.
Warum sich die Vergleichsgruppen unterscheiden
Nach Angaben von PET fehlten nach vier Jahren mehr als die Hälfte der Daten der Kontrollpersonen; Patienten mit schnellerer Verschlechterung hatten die Nachbeobachtung häufiger abgebrochen.
Der laufende Zulassungsantrag stützt sich laut PET weiterhin ausschließlich auf die Dreijahresdaten der ersten zwölf Patienten, für deren Verwendung als primäre Grundlage eines Antrags auf beschleunigte Zulassung sich die FDA nach Unternehmensangaben bereit erklärt hatte, wie uniQure im Juni 2026 bekannt gab. Die neuen Ergebnisse will das Unternehmen laut PET bei einem künftigen Treffen der Behörde vorlegen.
Kommentare