Seit August bekannt: FDA lässt Gentherapie gegen GSDIa beschleunigt zu
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Seit August bekannt: FDA lässt Gentherapie gegen GSDIa beschleunigt zu

Die FDA hat die Einmal-Gentherapie Genglycos für Menschen ab acht Jahren mit der seltenen Stoffwechselkrankheit GSDIa ergänzend zum Ernährungsmanagement beschleunigt zugelassen, wie Medscape bereits am 25. August 2026 berichtete. Laut Medscape ist sie die erste von der FDA zugelassene Behandlung der Erkrankung. In der zugrunde liegenden Wirksamkeitsauswertung mit 44 Patienten sank die tägliche Maisstärkeaufnahme unter Genglycos gegenüber dem Ausgangswert im Mittel um 31 Prozent im Placebovergleich; die Zahl der täglichen Maisstärkegaben verringerte sich gegenüber dem Ausgangswert im Mittel um eine im Placebovergleich.

Quellen (6)
  1. FDA approves $2.7 million gene therapy for rare metabolic disorder | Managed Healthcare Executivemanagedhealthcareexecutive.com
  2. FDA OKs Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Iamedscape.com
  3. Phase 3 Randomized Trial Results of DTX401 AAV Gene Therapy for the Treatment of GSDIa - PMCpmc.ncbi.nlm.nih.gov
  4. ClinicalTrials.gov: GlucoGene Study (NCT05139316) – A Study of AAV Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients With GSDIaclinicaltrials.gov
  5. Safety and Efficacy of DTX401, an AAV8‐Mediated Liver‐Directed Gene Therapy, in Adults With Glycogen Storage Disease Type I a (GSDIa) - PMCpmc.ncbi.nlm.nih.gov
  6. Journal of Inherited Metabolic Disease (Wiley): Mitchell et al., Phase 3 Randomized Trial Results of DTX401 AAV Gene Therapy for the Treatment of GSDIadoi.org
21. Oktober 2026, 17:45 Uhr433 Wörter · 3 Min. Lesezeit
Redaktion: KI-gestützt erstellt und redaktionell geprüft

Laut einem Bericht von Managed Healthcare Executive hat die FDA Genglycos beschleunigt zugelassen, die Gentherapie des Unternehmens Ultragenyx Pharmaceutical, für Erwachsene und Kinder ab acht Jahren mit der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia. Laut Medscape ist pariglasgene brecaparvovec-opnr die erste für diese Erkrankung von der FDA zugelassene Behandlung; sie wird als einmalige Infusion über qualifizierte Behandlungszentren verabreicht. Die Zulassung gilt laut Medscape ergänzend zum Ernährungsmanagement. Nach Angaben des auf den 20. August 2026 datierten Berichts sollte der US-Großhandelspreis laut Medienberichten 2,7 Millionen Dollar je Patient betragen; die Verfügbarkeit wurde damals innerhalb von 30 bis 60 Tagen erwartet.

Was die Krankheit für Betroffene bedeutet

Nach Angaben des Berichts ist GSDIa eine seltene Stoffwechselkrankheit: Ein Mangel an dem für die Freisetzung von Glukose aus der Leber ins Blut benötigten Enzym kann lebensbedrohliche Unterzuckerungen auslösen. Die Erkrankung betrifft demnach zwischen 1.500 und 2.500 Patienten in den USA und zwischen 6.000 und 8.000 Menschen weltweit. Bisher wurden Betroffene mit Gaben roher Maisstärke behandelt, was laut dem Bericht zu starken Schwankungen des Blutzuckers führen kann. Der GSDIa-Experte David Weinstein erklärte laut Medscape in einer Pressemitteilung von Ultragenyx, jede ausgelassene Maisstärkegabe berge das Risiko schwerer Unterzuckerung, von Krampfanfällen und des Todes.

Die Studie, auf der die Zulassung beruht

Laut Medscape und Managed Healthcare Executive war Grundlage der Zulassung die randomisierte, doppelblinde Phase-3-Studie GlucoGene, in der 46 Teilnehmende ab acht Jahren Genglycos oder Placebo erhielten. Laut Medscape war Ultragenyx Sponsor der GlucoGene-Studie. Die Wirksamkeitsanalyse umfasste 44, die Sicherheitsanalyse 46 Behandelte. Medscape berichtet zur GlucoGene-Studie außerdem gegenüber Placebo einen mittleren Anstieg des Anteils hypoglykämischer Glukosewerte um 3 Prozent. Nach dem Registereintrag von ClinicalTrials.gov ist die Studie abgeschlossen; ihre Ergebnisse wurden im Register erstmals am 14. Oktober 2026 veröffentlicht.

Nebenwirkungen und ihre Grenzen

Laut Medscape zählten erhöhte Transaminasen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Verstopfung und Hyperglykämie zu den häufigsten Nebenwirkungen. Nach Angaben der FDA, über die Medscape berichtete, trat Hypertriglyzeridämie bei mit der Gentherapie behandelten Patienten häufiger auf als unter Placebo: 29 Prozent gegenüber 8 Prozent. In zwei klinischen Studien wurden laut Medscape zudem Anaphylaxie, Nebenniereninsuffizienz, hohe Laktatwerte und Hypoglykämie als schwerwiegende Nebenwirkungen beobachtet. FDA-Vertreterin Megha Kaushal erklärte laut Medscape, die beschleunigte Zulassung spiegele das Vertrauen in die bisherigen klinischen Belege wider, während weitere Daten den langfristigen Nutzen bestätigen sollen.

Weitere Daten zum dauerhaften Nutzen

Ultragenyx hat im Rahmen der beschleunigten Zulassung zugesagt, zwei Jahre klinische Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der offenen kommerziellen Behandlung von 50 Patienten sowie von 20 Kontrollpatienten vorzulegen, die wegen Anti-AAV8-Antikörpern nicht mit Genglycos behandelt werden konnten. Für Teilnehmende der ursprünglichen Studie sieht ein Krankheitsbeobachtungsprogramm laut dem Registereintrag von ClinicalTrials.gov eine Nachbeobachtung von mindestens zehn Jahren nach der Infusion vor.

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